聚焦基因編輯療法，「瑞風生物」完成近億元A輪融資

據(jù)悉，「瑞風生物」已于近日完成近億元A輪融資。本輪融資由雅惠投資領(lǐng)投，現(xiàn)有股東聯(lián)想之星繼續(xù)加碼跟投，強云資本擔任本輪融資獨家財務(wù)顧問。本輪所募集資金將用于繼續(xù)推進現(xiàn)有創(chuàng)新療法的研發(fā)進度，加快技術(shù)迭代和人才體系建設(shè)。

「瑞風生物」全稱廣州瑞風生物科技有限公司，成立于2019年1月，是一家處于臨床前階段、致力于以基因編輯技術(shù)為核心的新藥開發(fā)的高科技企業(yè)。公司研發(fā)團隊來自美國MD安德森癌癥中心、紐約大學和中山大學等知名研究機構(gòu)，在地中海貧血、眼科遺傳病等疾病方向積累了研究成果，并且在包括編輯系統(tǒng)創(chuàng)新、全新小鼠和大型哺乳動物模型構(gòu)建和多層次藥效評估等層面擁有豐富經(jīng)驗。

CRISPR-Cas技術(shù)原理

「瑞風生物」的技術(shù)核心是基因編輯技術(shù)。CRISPR-Cas系統(tǒng)通過具有核酸內(nèi)切酶活性的蛋白分子和向?qū)NA的功能組合，能夠高效和準確地靶向并切割基因組序列中的指定位點，通過真核細胞自身的同源重組和非同源修復(fù)等機制，可以實現(xiàn)對基因缺陷位置的精確編輯。相比于以往的基因治療手段，CRISPR-Cas具有簡單高效、適應(yīng)性廣以及擴展性強的優(yōu)勢。

「瑞風生物」目前有體外細胞治療（ex Vivo）和體內(nèi)藥物（in Vivo）兩大藥物創(chuàng)新平臺，分別針對血液系統(tǒng)疾病和眼科/呼吸系統(tǒng)/中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病。其中進展最快的β-地中海貧血基因編輯療法已處于臨床前階段?！吨袊刂泻Ｘ氀乐螤顩r藍皮書（2015）》的數(shù)據(jù)顯示，中國重型和中間型地貧患者約30萬人且每年遞增10%，地貧基因攜帶者超過3000萬人，影響近3000萬家庭1億人口，市場需求巨大。

ex vivo血液系統(tǒng)疾病研發(fā)管線

in vivo 眼科·呼吸系統(tǒng)·中樞神經(jīng)系統(tǒng)研發(fā)管線

此外，「瑞風生物」還開發(fā)了信息化的藥物加快發(fā)現(xiàn)平臺“天兵TM系統(tǒng)”，希望借助高性能計算能力，用機器學習研究海量的高價值基因組學數(shù)據(jù)和關(guān)聯(lián)臨床數(shù)據(jù)，從而提升公司的藥物研發(fā)進程和競爭力。平臺目前關(guān)注方向包括：1.基因編輯工具和AAV的創(chuàng)新和發(fā)現(xiàn)；2.基于基因調(diào)控通路的藥物靶點策略；3.新生抗原預(yù)測模型建立和應(yīng)用。

「瑞風生物」創(chuàng)始人兼CEO梁峻彬表示：“基因編輯藥物是新興的基因藥物方向，能實現(xiàn)一次給藥，終身治愈的效果，其發(fā)展非常迅速，多項早期臨床數(shù)據(jù)也表明該技術(shù)優(yōu)越的治愈性價值及其高水平的安全性。特別對于那些現(xiàn)階段無藥可治或藥效不佳的疾病，基因編輯為很多患者帶來了希望?！?/p>

本輪融資領(lǐng)投方雅惠投資的投資負責人劉嘉運表示：“CRISPR基因編輯工具作為生命科學領(lǐng)域里的革命性技術(shù)，在新藥研發(fā)方向擁有巨大的發(fā)展?jié)摿??！?/p>

編輯：蔡姝凝